北�？党芍扑幱邢薰�司(以下簡(jiǎn)稱"北海康成"，股票代碼"1228.HK")，是一家在國(guó)內(nèi)領(lǐng)先并專注罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布針對(duì)戈謝病I型和III型初治患者開展的CAN103注射液I/II期臨床試驗(yàn)的II期部分已完成首例患者給藥。北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師韓冰主任為此次多中心試驗(yàn)項(xiàng)目的主要研究者。

戈謝病是一種最常見(jiàn)的溶酶體貯積病之一，由遺傳性酶缺乏引起，導(dǎo)致鞘脂及葡萄糖腦苷脂主要在巨噬細(xì)胞中貯積，從而導(dǎo)致肝脾腫大、貧血、血小板減少癥、骨病、甚至危及生命。作為與藥明生物(2269.HK)在罕見(jiàn)病領(lǐng)域戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系的一部分，CAN103是北�？党烧�在開發(fā)的一種酶替代療法(ERT)，用于患有I型和III型戈謝病成人和兒童的長(zhǎng)期治療。在中國(guó)，由于治療費(fèi)用高昂，絕大部分戈謝病患者無(wú)法獲得有效的治療。

北�？党蓜�(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士表示："我們很高興能夠進(jìn)入戈謝病中國(guó)注冊(cè)臨床試驗(yàn)的第二階段。戈謝病在國(guó)內(nèi)曾是個(gè)有酶替代療法獲批上市的罕見(jiàn)病，但盡管如此，絕大多數(shù)患者仍無(wú)法可及治療。我們希望下一階段的研究在第一階段的基礎(chǔ)上在更廣泛的戈謝病患者群體中進(jìn)一步證明CAN103的有效性，并最終為上市的注冊(cè)申請(qǐng)鋪平道路。北京協(xié)和醫(yī)院是國(guó)家罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)的牽頭單位，我們很高興北京協(xié)和醫(yī)院繼續(xù)作為CAN103臨床試驗(yàn)的主導(dǎo)中心，共同為全球臨床需求未得到滿足的患者推進(jìn)這一潛在的新療法。"

血液科內(nèi)科主任醫(yī)師韓冰表示："我們期待著CAN103進(jìn)入第二階段的臨床研究，該藥物迄今已證明具有良好的使用性。CAN103有潛力為戈謝病患者提供急需的新療法，而在中國(guó)，戈謝病的臨床需求仍遠(yuǎn)未得到滿足。"

關(guān)于CAN103

CAN103是正在開發(fā)的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法，大多數(shù)戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經(jīng)病變型和慢性神經(jīng)病變型。CAN103通過(guò)靜脈輸注特異性地補(bǔ)充戈謝病患者體內(nèi)溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

關(guān)于戈謝病(GD)

戈謝病是一種最常見(jiàn)的溶酶體貯積癥之一，為位于1號(hào)染色體長(zhǎng)臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對(duì)男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產(chǎn)期致死型、I型(非神經(jīng)病變型)、II型(急性神經(jīng)病變型)和III型(慢性神經(jīng)病變型)，其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶(酸性β-葡萄糖苷酶)缺乏引起的，這種酶有助于分解溶酶體內(nèi)一種被稱作葡萄糖腦苷脂(葡糖神經(jīng)酰胺)的細(xì)胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內(nèi)的單核巨噬細(xì)胞系細(xì)胞中(Gaucher細(xì)胞)，導(dǎo)致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴(yán)重的戈謝病類型(圍產(chǎn)期致死型，II型和III型)，早期可出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)癥狀。25年多來(lái)，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法(ERT)一直是戈謝病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法，臨床試驗(yàn)和真實(shí)世界數(shù)據(jù)表明，患者的主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和體征以及生活質(zhì)量得到了顯著改善。根據(jù)弗若斯特沙利文的報(bào)告數(shù)據(jù)顯示，2020年在中國(guó)約有3000名戈謝病患者。

北海康成制藥有限公司簡(jiǎn)介

北�？党芍扑幱邢薰�司(以下簡(jiǎn)稱"北�？党�"，股票代碼1228.HK)是一家在中國(guó)領(lǐng)先并專注罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司目前擁有13個(gè)具有可觀市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組合，其中包括三種已獲批上市產(chǎn)品和10個(gè)在研藥物。這些產(chǎn)品均針對(duì)一些較普遍的罕見(jiàn)疾病和罕見(jiàn)腫瘤適應(yīng)癥，比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病A、代謝紊亂、罕見(jiàn)的膽汁淤積性肝病、神經(jīng)肌肉疾病以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。

北�？党傻男乱淮�基因技術(shù)研發(fā)中心實(shí)驗(yàn)室正在開發(fā)針對(duì)罕見(jiàn)遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥(SMA)和其他神經(jīng)肌肉疾病的新型及潛在的基因療法，并與領(lǐng)先的研究人員和生物技術(shù)公司合作。來(lái)自SMA基因治療的動(dòng)物數(shù)據(jù)已在美國(guó)基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì)(ASGCT)、歐洲基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì)(ESGCT)以及世界肌肉組織大會(huì)上發(fā)表。